在医疗保健领域,谁来对最佳治疗方案进行选择?
减轻膝痛的最佳方式是什么呢?哪一种胆固醇类药物比其他药物更能防范心脏病的发作呢?诊断癌症最可靠的检测方法是什么?
医生、病人和保险公司每天都在面对这样的问题,但是,某个治疗方案与另一个治疗方案比较的疗效如何却往往缺乏可靠的信息。尽管很多不同的治疗方案都是有效的,不过,哪种方式最佳却很难确定。
作为美国医疗体系全面改革的组成部分,“比较效果研究”(comparative effectiveness research,简称CER)成了一个全新的重点,比较效果研究是指将一种治疗方案与另一种治疗方案对比,以确定对病人产生最好疗效的治疗方法的研究。虽然这种研究的目的并不在于解决医疗保健的费用问题,不过,因为比较效果研究最终会改变人们寻求临床治疗的方式,改变创新型治疗方案的开发以及本行业其他趋势的进展,所以,这种研究也会对医疗保健的费用产生影响。
不过,有人担心,比较效果研究还可能导致保险公司或者政府资助的医疗计划限定承担费用的治疗方法,或者限制病人可选的治疗方案。还有人担心,如果比较效果研究集中于公共部门,这种研究可能会屈服于政治的影响。
作为对联邦政府这一比较效果研究新计划的回应,沃顿商学院医疗保健管理学教授斯科特·E.哈林顿(Scott E. Harrington)经过对比较效果研究政策进行分析以后认为,政府应该避免对比较效果研究的垄断。相反,哈林顿在题为《推动比较效果研究》(Incentivizing Comparative Effectiveness Research)的论文中指出,美国应该鼓励私人机构进入比较效果研究领域。这篇论文认为,政府可利用退税来激励这样的研究,同时,投资于建设更好的数据系统以推进这种研究,同样很有帮助。此外,哈林顿还认为,转变为医疗保健提供资助的方式,也就是将更多的决定权交给消费者和医疗服务提供者,也能促进私营部门在比较效果研究领域的投资。
虽然哈林顿并不反对州政府和联邦政府在比较效果研究上投资,不过,他认为,政府的投资方式不应该阻碍私营部门进行这种研究。政府对治疗方案的指导性决策,最终可能来源于公共部门资助的比较效果研究的结果,这些决策“会吓倒很多人。在政府决定在治疗方案付费方面不再扮演越来越重要角色的前提下,就如何促进私营部门提供更多证据——随着时间的推移,可能改善医疗保健水平,而且能带来更好决策的证据——方面,我们投注的关注还很少。”
哈林顿认为,在华盛顿展开的经常预算争论中,比较效果研究可能发挥着某些间接的作用。“很显然,我们遇到了严重的预算问题,联邦支出的很大一部分都用在了医疗保健方面。”哈林顿谈到。在此前的数年里,不断增加的医疗保健预算压力,可能会导致一种更倚重政府机制——由政府确定哪种治疗方法疗效最好的机制——的模式产生,之后,在哪些治疗方法由联邦医疗保险计划(Medicare)和医疗补助计划(Medicaid)等政府医疗计划以及私营保险公司承担费用的决定中,则会吸收这些(哪种治疗方法疗效最好的)结果。“就目前而言,我们还没到(采用这种机制)的地步,所以,在核证其他手段之前,我们无需采用这个策略,其他手段包括激励消费者和医疗保健服务提供者对(各种治疗方案)和花费给予更多的关注。”哈林顿指出。“如果我们得到了哪些治疗方法有效以及这些治疗方法花费的额外信息,那么,随着时间的延续,这些信息就能在治疗方法的确定以及对治疗方法的采纳上反映出来。”
政府的两个新计划都对医疗方案比较效果研究给予了关注。以联邦经济刺激一揽子计划著称的《2009年美国复苏与再投资法》(The American Recovery and Reinvestment Act of 2009,简称ARRA),批准了11亿美元用于比较效果研究的资金。去年,联邦医疗改革法案——《2010年患者保护和可负担医疗的法案》(the Patient Protection and Affordable Care Act of 2010)——要求建立一个独立的机构,即患者导向医疗效果研究所(Patient-Centered Outcomes Research Institute,简称PCORI),以为比较效果研究提供资金和支持。建立患者导向医疗效果研究所的资金将来源于1,000万美元的直接拨款,2010年和2012年财年,政府将为该机构分别注入5,000万美元和1.5亿美元的资金。从2013年到2019年,该机构的资金将来自一个信托机构,这个信托机构每年可获得1,500万美元的直接拨款和收费(估计向联邦医疗保险计划的每个受益人收取2美元的费用),收费来自联邦医疗保险计、私营医疗保险计划以及自我保险计划的参加者。预计,收费总额将会超过5亿美元。哈林顿谈到,2005年,用于比较效果研究的全部花费还不足15亿美元,而2009年用于医疗保健的全部支出则高达约2.4万亿美元,占国内生产总值的17%。
美国医学研究院(The Institute of Medicine,简称IOM)是为医疗政策制订者和公众提供咨询建议的非营利性独立组织,该机构估计,在美国,基于疗效最佳证据的医疗保健服务还不到一半的水平。与此同时,研究表明,地区性的联邦医疗保险计划花费有着显著的差异,这主要是因为为罹患同样疾病的患者提供的医疗服务水平不同。而其他数据表明,更高的花费与更好的医疗质量并没有什么关系,甚至可能会导致更糟的治疗结果。因此,有分析人士认为,联邦医疗保险计划的支出每年可以减少最高30%,而患者得到的治疗服务质量并不会降低。
哈林顿对这种论断表示怀疑,并强调说,将比较效果研究与费用联系起来会引发争议。“人们担心的是,政府对比较效果研究的深度介入,将会伴随对某些特殊治疗方法的限制的增多。”他谈到。“政府不应该将人们希望得到的治疗与政府愿意付费的治疗捆绑在一起。”
这篇论文指出,举例来说,治疗方案的确定会因为民选官员以及官僚对外界游说的反应而政治化。哈林顿谈到,另一个问题是,政府官僚机构的反应一直以来都很慢,从而,会阻碍病人及早接受疗效显著的治疗。他还补充谈到,比较效果研究说明亚群体对某种治疗方法的差异也很重要,比如,在存在其他健康问题的前提下,对某种治疗方法的不同反应等,还应该考虑到年龄、性别以及种族